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帕金森病 Venglustat 厄达替尼 耐药性 奥贝利单抗 色氨酸 神经元肌动蛋白 培莫沙肽 双特异性抗体

#今日行业热点#

①The Lancet Neurology：Safety and efficacy of venglustat in GBA1-associated Parkinson's disease: an international, multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 2 trial

临床试验：Venglustat用于葡萄糖神经酰胺酶β1（GBA1）相关帕金森病的安全性和有效性:一项国际、多中心、双盲、随机、安慰剂对照、Ⅱ期试验

DOI: /S1474-4422(23)00205-3

②The Lancet Oncology：Erdafitinib in patients with advanced solid tumours with FGFR alterations (RAGNAR): an international, single-arm, phase 2 study

临床试验：厄达替尼 (Erdafitinib)用于FGFR改变的晚期实体瘤患者(RAGNAR):一项国际性、单组、Ⅱ期研究

DOI: /S1470-2045(23)00275-9

③The Lancet Psychiatry：The hidden mental health crisis of antimicrobial resistance

观点：抗微生物药物耐药性的隐性心理健康危机

DOI: /S2215-0366(23)00192-X

④The Lancet Rheumatology ：Pharmaco-proteogenomic characterization of liver cancer organoids for precision oncology

临床试验：评估奥贝利单抗（Obexelimab）用于IgG4相关疾病的安全性、疗效和作用机制:一项开放标签、单组、单中心、Ⅱ期试点试验

DOI: /S2665-9913(23)00157-1

⑤EBioMedicine：Tryptophan metabolism promotes immune evasion in human pancreatic β cells

色氨酸(TRP)通过AKT信号通路促进人类胰腺β细胞的免疫逃避

DOI: .

⑥EBioMedicine：Neuronal actin cytoskeleton gain of function in the human brain

神经元肌动蛋白细胞骨架在人脑中的功能增益

DOI: .

⑦全球唯一EPO受体高特异性小多肽月激动剂培莫沙肽用于CKD患者肾性贫血的有效性和安全性研究的三期临床最新数据公布，结果积极

⑧靶向QPCTL的潜在“First-in-class”小分子抑制剂ISM8207获国家药监局批准开展I期临床试验，拟用于晚期恶性肿瘤

⑨抗GPRC5D/CD3双特异性抗体LBL-034用于复发/难治性多发性骨髓瘤的首次临床试验申请已分别获得NMPA和FDA的临床许可，即将在两国同步开展首次人体Ⅰ期临床

⑩靶向多次跨膜蛋白LIV-1的第三代ADC药物BRY812获国家药监局临床试验默示许可，拟开发用于晚期恶性肿瘤

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